Co czują rodzice, którzy zbierają na najdroższy lek świata? "Marzę, by zobaczyć jak dziecko chodzi"

Uwaga! TVN: Zbierają na najdroższy lek świata. "Marzę, by zobaczyć jak dziecko chodzi"
Rok temu u Zuzi zdiagnozowano SMA. Od tego czasu cała rodzina zaangażowana jest w zbiórkę pieniędzy na terapię genową dla dziewczynki. To niejedyny taki przypadek. Reporterzy programu Uwaga! TVN dotarli do rodziców Aleksa, którzy zmagali się z tym, z czym teraz mierzą się rodzice Zuzi. Czy terapia genowa będzie kiedykolwiek refundowana?

- Marzę, by jeszcze przed końcem mojego życia zobaczyć, jak Zuzia bawi się i chodzi. I jest zadowolona. Dlatego walczę i będę walczyć. Każda złotówka jest na wagę złota – mówi pani Joanna, prababcia Zuzi. Kobieta mimo wieku zbiera pieniądze m.in. pod marketami.

W pomoc wnuczce podobnie zaangażowana jest druga prababcia – Krystyna, która zbiera m.in. makulaturę.

- Zuzia to jest mój skarb i jak go nie będziemy ratować, to do końca życia będzie na wózku, albo w ogóle może nam odejść – ubolewa kobieta.

Do zebrania jest niebagatelna kwota – 10 mln zł.

- Pamiętam moment, jak usłyszałem, że Zuzia nie będzie chodzić – przywołuje Sebastian Sulecki, tata Zuzi. Głos mężczyźnie jednak się załamuje. – Ciężko jest do tego wracać i to opisać – przyznaje.

- Zuzia choruje na rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA. To oznacza, że umierają mięśnie i dziecko nie jest w stanie samo funkcjonować. Choroba zabiera wszystko w środku. Te dzieci same nie jedzą, nie chodzą, nie siedzą, nie czworakują – opowiada Lidia Wolna, matka Zuzi.

- Nawet jak Zuzia próbuje jeść płatki śniadaniowe, to widać, że z każdym ruchem coraz bardziej się męczy. Cierpi. To jest dla nas nie do zniesienia – mówi pan Sebastian.

"Terapia zaczyna w pełni działać właściwie od razu po podaniu"

Terapia genowa, która jest nadzieją dla rodziców Zuzi, poskutkowała u czteroletniego dziś Aleksa. Dwa lata temu jego rodzice zebrali 9 milionów złotych i udali się na leczenie do Stanów Zjednoczonych.

- Ta terapia zaczyna w pełni działać właściwie od razu po podaniu. Szybko widać efekty i rzeczywiście Aleks sześć dni po jej podaniu był w stanie samodzielnie utrzymać się w pozycji siedzącej, co było dla niego nowością. Zaskoczyło to nas i lekarzy – opowiada Magdalena Jutrzenka, matka chłopca. I dodaje: - Od tego momentu zaczęła się walka polegająca na codziennej, żmudnej, ciężkiej rehabilitacji mięśni, przede wszystkim kończyn i tułowia.

W tej chwili terapia genowa Aleksa jest zakończona.

Czy terapia SMA będzie refundowana?

Lek, który zmienił życie Aleksa i jego rodziny, to marzenie rodziców dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Niestety, w Polsce nie jest refundowany. Dzieci, u których stwierdza się SMA, w naszym kraju mogą być leczone refundowanym preparatem o nazwie Spinraza. Zapewnia on skuteczność leczenia, gdy jest podawany co cztery miesiące do końca życia pacjenta. Kilkunastomiesięczny Leon przyjął pierwszą dawkę tego leku dwa dni po tym, jak zdiagnozowano u niego SMA.

- Było to dla niego ciężkie, bo samo podawanie tego leku jest bardzo nieprzyjemne. Leon był dosłownie złożony w pół, żeby te wszystkie kręgi się rozeszły, żeby mogli podać lek w rdzeń kręgowy. To było stresujące dla Leona, a dla mnie było to w ogóle niewyobrażalne – mówi Marta Kokocińska, mama chłopca.

- Jeździmy z Zuzią na podanie Spinrazy i dla niej jest to bolesne. Będąc z nią w szpitalu, płaczę razem z nią, bo widzę jak cierpi. Podawane jest to w odcinek lędźwiowy i nie jest powiedziane, że wkłują się za pierwszym razem. Ostatnio była kłuta cztery razy w odcinek lędźwiowy. Ciężko jest patrzeć na jej łzy – mówi Lidia Wolna.

Terapia genowa

Bolesną terapię tym lekiem można by zastąpić nowoczesną terapią genową, na którą rodziny chorych dzieci zbierają miliony złotych. Niedawno producent preparatu stosowanego w terapii genowej złożył w ministerstwie zdrowia wniosek refundacyjny, ale polskie władze na razie nie zaakceptowały tej propozycji.

- Jesteśmy po rozmowach w ministerstwie zdrowia. Komisja ekonomiczna nie zarekomendowała finansowania tego leku. Zapoznałem się z tym raportem i przedstawiłem ofertę, pod jakimi warunkami ministerstwo może przyjąć tę terapię – mówi Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia.

- 23 kraje europejskie mają w tej chwili refundowaną terapię genową i mam nadzieję, że wkrótce też dołączymy do tej listy - mówi Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurochirurgii Dziecięcej w Lublinie.

- Uważam, że refundowane powinny być wszystkie dostępne terapie do leczenia dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni, a lekarze powinni mieć możliwość wyboru, która terapia jest najbardziej skuteczna i którą terapię należy zastosować u konkretnego dziecka. Przewagą terapii genowej rzeczywiście może jest to, że jest podawana raz w życiu, ale absolutnie nie neguje skuteczności drugiego leku, jest to lek równie skuteczny, ale musi być podawany regularnie – dodaje Chrościńska-Krawczyk.

- Widziałam dzieci, które dostały terapię genową. To są dzieci, które zaczynały siedzieć, samodzielnie chodzić przy meblach. I to jest cel, do którego dążę. Chcę dać mojemu synowi możliwość normalnego funkcjonowania. Mamy teraz do zebrania jeszcze 4,5 mln zł – podlicza mama Leona.

Walka z czasem

Dwa lata temu rodzicom dzieci z SMA dano nadzieję na to, że nie będą musieli zbierać pieniędzy na kosztowne leczenie swoich dzieci. Finansowaniem drogich, nowoczesnych terapii miał się zająć utworzony z inicjatywy prezydenta Fundusz Medyczny. Na razie z funduszu nie sfinansowano leczenia żadnego dziecka z SMA. Rodziny dalej zbierają pieniądze i ścigają się z czasem.

- Leon w tej chwili waży prawie 10 kg, więc zostało nam 3,5 kg. Czas odliczamy w kilogramach. On musi mieć poniżej 13,5 kg, żeby otrzymać terapię genową. Powyżej tej wagi nie otrzyma jej, bo lekarze boją się skutków ubocznych – mówi Marta Kokocińska. I dodaje: - Najbardziej obawiam się tego, że kiedyś powiem mojemu dziecku, jak już będzie duży, że mama nie dała rady, że przez rok walczyła, ale nie zdążyła.

Zobacz także:

Autor: Katarzyna Lackowska

podziel się:

Pozostałe wiadomości

Samotność, stres i szok młodej mamy. "W łazience się zamykałam i płakałam"

Samotność, stres i szok młodej mamy. "W łazience się zamykałam i płakałam"

Takiego programu dawno nie było. W pracy stawi się wyjątkowy skład prowadzących

Takiego programu dawno nie było. W pracy stawi się wyjątkowy skład prowadzących

Quiz. Sprawdź, co wiesz o wielkanocnych potrawach?

Quiz. Sprawdź, co wiesz o wielkanocnych potrawach?

Żurek i barszcz biały - czym się różnią te wielkanocne zupy?

Żurek i barszcz biały - czym się różnią te wielkanocne zupy?

Rebel Wilson straciła dziewictwo w wieku 35 lat. "Ludzie mogą poczekać, aż będą gotowi"

Rebel Wilson straciła dziewictwo w wieku 35 lat. "Ludzie mogą poczekać, aż będą gotowi"

Nowy uczestnik wszedł do "Hotelu Paradise 8" i od razu namieszał

Nowy uczestnik wszedł do "Hotelu Paradise 8" i od razu namieszał

Serowe pyszności na Wielkanoc. Poznaj przepisy Andrzeja Polana na dania z serem długodojrzewającym
Materiał promocyjny

Serowe pyszności na Wielkanoc. Poznaj przepisy Andrzeja Polana na dania z serem długodojrzewającym

Jak gwiazdy spędzają Wielkanoc? Marzena Rogalska: "Szaleństwo"

Jak gwiazdy spędzają Wielkanoc? Marzena Rogalska: "Szaleństwo"

Tradycje wielkanocne - zwyczaje, ciekawostki i symbole Wielkanocy. Co powinno być w koszyczku wielkanocnym?

Tradycje wielkanocne - zwyczaje, ciekawostki i symbole Wielkanocy. Co powinno być w koszyczku wielkanocnym?

"Po Wielkanocy sałatkę jarzynową wyrzuca 68% Polaków". Znana dziennikarka radzi, co z niej zrobić

"Po Wielkanocy sałatkę jarzynową wyrzuca 68% Polaków". Znana dziennikarka radzi, co z niej zrobić

Wojciech Modest Amaro podzielił się rodzinną nowiną. "Piękny Aniołek już jest na świecie"

Wojciech Modest Amaro podzielił się rodzinną nowiną. "Piękny Aniołek już jest na świecie"

Wyjątkowe dania z drobiu na Wielkanoc (i nie tylko). Wypróbuj przepisy Matteo Brunettiego
Materiał promocyjny

Wyjątkowe dania z drobiu na Wielkanoc (i nie tylko). Wypróbuj przepisy Matteo Brunettiego

Ile jajek można zjeść w tygodniu? Ekspert rozwiewa wątpliwości

Ile jajek można zjeść w tygodniu? Ekspert rozwiewa wątpliwości

Księżna Kate wspierała ją w chorobie. Teraz 8-latka chce zrobić dla niej to samo. "Wyzdrowieje tak, jak ja"

Księżna Kate wspierała ją w chorobie. Teraz 8-latka chce zrobić dla niej to samo. "Wyzdrowieje tak, jak ja"

10 kroków dzieli Cię od udanej podróży. O tym należy pamiętać przy planowaniu wyjazdu
Materiał promocyjny

10 kroków dzieli Cię od udanej podróży. O tym należy pamiętać przy planowaniu wyjazdu

Kobiety hejtowane za wielodzietność.  "Odpieluszkowe zapalenie mózgu"  

Kobiety hejtowane za wielodzietność.  "Odpieluszkowe zapalenie mózgu"  

Zjadłam słynny żurek Magdy Gessler. Czy talerz zupy jest wart swojej ceny?

Zjadłam słynny żurek Magdy Gessler. Czy talerz zupy jest wart swojej ceny?

Siostry uratowały sklep dziadka. "To nie mogło się tak skończyć"

Siostry uratowały sklep dziadka. "To nie mogło się tak skończyć"

Klaudia El Dursi zabiera w podróże walizki z jedzeniem?

Klaudia El Dursi zabiera w podróże walizki z jedzeniem?

Ten składnik warto suplementować. "Odpowiada za to, że nasza skóra jest ładna, a włosy piękne"
Materiał promocyjny

Ten składnik warto suplementować. "Odpowiada za to, że nasza skóra jest ładna, a włosy piękne"

Wiosenny horoskop miłosny. Pojawią się emocjonalne burze i zawirowania

Wiosenny horoskop miłosny. Pojawią się emocjonalne burze i zawirowania

Czy epidemia opioidowa ma szansę dotrzeć do Polski? "4 lata temu nie mieliśmy żadnych przypadków"

Czy epidemia opioidowa ma szansę dotrzeć do Polski? "4 lata temu nie mieliśmy żadnych przypadków"

Polska ma własnego van Gogha. Ekspertyzy potwierdziły autentyczność obrazu

Polska ma własnego van Gogha. Ekspertyzy potwierdziły autentyczność obrazu

"Alkohol, przemoc, zaniedbania". Gabriela nie bała się pomóc maluchom

"Alkohol, przemoc, zaniedbania". Gabriela nie bała się pomóc maluchom

Potrawy wielkanocne, które zawładną świątecznym stołem. Przepisy Sebastiana Olmy
Materiał promocyjny

Potrawy wielkanocne, które zawładną świątecznym stołem. Przepisy Sebastiana Olmy

Marcin Prokop ma wyjątkową relację z bratem, lecz nie zawsze było kolorowo. "Zburzył mój spokój"

Marcin Prokop ma wyjątkową relację z bratem, lecz nie zawsze było kolorowo. "Zburzył mój spokój"

Obejrzałam dwa odcinki serialu "Klara". Każdy zna kogoś takiego, jak matka głównej bohaterki

Obejrzałam dwa odcinki serialu "Klara". Każdy zna kogoś takiego, jak matka głównej bohaterki

Sposób na wnętrze: Metamorfoza starej i niefunkcjonalnej kuchni. "To jest rewelacja"
Materiał promocyjny

Sposób na wnętrze: Metamorfoza starej i niefunkcjonalnej kuchni. "To jest rewelacja"

Sarah Ferguson wspiera Kate. Sama walczyła z dwoma typami raka

Sarah Ferguson wspiera Kate. Sama walczyła z dwoma typami raka

Wyjątkowy gość specjalny w "MasterChef Nastolatki"

Wyjątkowy gość specjalny w "MasterChef Nastolatki"

Nazywają go "trudnym aktorem". Jaki naprawdę jest Sebastian Fabijański?

Nazywają go "trudnym aktorem". Jaki naprawdę jest Sebastian Fabijański?

Dbać trzeba nie tylko o włosy, ale i o skórę głowy. Jak to robić?
Materiał promocyjny

Dbać trzeba nie tylko o włosy, ale i o skórę głowy. Jak to robić?

"Łazienkowe przekleństwa" - zbawienna metoda czy szkodliwy trend? Psycholożka wyjaśnia

"Łazienkowe przekleństwa" - zbawienna metoda czy szkodliwy trend? Psycholożka wyjaśnia

Sposób na idealnie białe firanki i obrusy na święta - sprawdź, co trzeba zrobić

Sposób na idealnie białe firanki i obrusy na święta - sprawdź, co trzeba zrobić

"Hotel Paradise 8". Ola i Ada rozdają karty. Ich decyzja może mieć wpływ na Rajskie Rozdanie

"Hotel Paradise 8". Ola i Ada rozdają karty. Ich decyzja może mieć wpływ na Rajskie Rozdanie

Zatrzymaj pierwsze zmarszczki. Sprawdź, jak zapobiec starzeniu się skóry
Materiał promocyjny

Zatrzymaj pierwsze zmarszczki. Sprawdź, jak zapobiec starzeniu się skóry

Platforma streamingowa Max już w czerwcu. "Na tę chwilę czekaliśmy 2 lata"

Platforma streamingowa Max już w czerwcu. "Na tę chwilę czekaliśmy 2 lata"

Wiosna na wielkanocnym stole. Stwórz własne dekoracje

Wiosna na wielkanocnym stole. Stwórz własne dekoracje

Brak apetytu u osób starszych. Co robić, kiedy seniorzy przestają jeść?
Materiał promocyjny

Brak apetytu u osób starszych. Co robić, kiedy seniorzy przestają jeść?

Co i za ile kupimy do koszyka wielkanocnego?

Co i za ile kupimy do koszyka wielkanocnego?

Nie wiesz, jak rozmawiać ze swoim psem? Waszą komunikację poprawi Radek Ekwiński. Napisz do nas

Nie wiesz, jak rozmawiać ze swoim psem? Waszą komunikację poprawi Radek Ekwiński. Napisz do nas

To najczęstszy błąd w podawaniu żurku

To najczęstszy błąd w podawaniu żurku

Wybuchowy ekstrawertyk, a może cichy introwertyk? Poznaj numerologiczną 4

Wybuchowy ekstrawertyk, a może cichy introwertyk? Poznaj numerologiczną 4

Mateusz Hładki poprowadzi nowy program

Mateusz Hładki poprowadzi nowy program

Sprawdzony trik z TikToka. Jak sprytnie pokroić mango?

Sprawdzony trik z TikToka. Jak sprytnie pokroić mango?

E-sklep TVN. Co jest w ofercie? "Widzowie poczują się częścią czegoś większego"
Materiał promocyjny

E-sklep TVN. Co jest w ofercie? "Widzowie poczują się częścią czegoś większego"

Ile cukru jest w przekąskach dla dzieci? "Owoce się je, a nie pije"

Ile cukru jest w przekąskach dla dzieci? "Owoce się je, a nie pije"

Paulina Holtz oddała kuchnię. Ogłoszenie zamieściła na popularnej grupie

Paulina Holtz oddała kuchnię. Ogłoszenie zamieściła na popularnej grupie

Wielka przeprowadzka rodziny Clarke. "Najbardziej obawiamy się o Czarusia"

Wielka przeprowadzka rodziny Clarke. "Najbardziej obawiamy się o Czarusia"

Sanah szczerze o swoich lękach. Czego się obawia?

Sanah szczerze o swoich lękach. Czego się obawia?

9 tradycyjnych potraw na Wielkanoc - najlepsze przepisy

9 tradycyjnych potraw na Wielkanoc - najlepsze przepisy

Wakacje w maju – gdzie warto pojechać?

Wakacje w maju – gdzie warto pojechać?

Ola Żuraw-Świątek po 10 latach pogodziła się z mamą

Ola Żuraw-Świątek po 10 latach pogodziła się z mamą

#DzieńDobrywPolsce. Potrzebujesz interwencji Dzień Dobry TVN? Napisz do nas

#DzieńDobrywPolsce. Potrzebujesz interwencji Dzień Dobry TVN? Napisz do nas

Jak rozmawiać z dziećmi o ukrzyżowaniu Jezusa? "Mają prawo wiedzieć, że umieramy"

Jak rozmawiać z dziećmi o ukrzyżowaniu Jezusa? "Mają prawo wiedzieć, że umieramy"

Grupowa randka w "Hotelu Paradise 8". Ktoś złoży uczestnikom niezapowiedzianą wizytę

Grupowa randka w "Hotelu Paradise 8". Ktoś złoży uczestnikom niezapowiedzianą wizytę

Beata Ścibakówna skrytykowała zachowanie młodych aktorów

Beata Ścibakówna skrytykowała zachowanie młodych aktorów

Nauczycielka, która nie stawia stopni. "Obawiałam się bardziej reakcji rodziców niż uczniów"

Nauczycielka, która nie stawia stopni. "Obawiałam się bardziej reakcji rodziców niż uczniów"