Gorące tematy

Terapia genowa nadzieją dla chorych na MSA? Prof. Mirosław Ząbek: "To jest bardzo wielki krok"

"Pionierska terapia genowa w polskim szpitalu"

Gorące tematy

Terapia genowa nadzieją dla chorych na MSA? Prof. Mirosław Ząbek: "To jest bardzo wielki krok"

"Pionierska terapia genowa w polskim szpitalu"

U Heleny Laskowskiej zdiagnozowana została choroba MSA, czyli zaniku wieloukładowego. Przez nią nie mogła wykonywać żadnych czynności ani nawet utrzymywać się na nogach. Zgodziła się, by poddać terapii genowej w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim. Na jej temat wypowiedział się w studiu programu prof. Mirosław Ząbek. 

Pacjentka MSA poddana terapii genowej

Helena Laskowska przez lata pracowała jako pielęgniarka. W pewnym momencie swojego życia nagle zachorowała i zaczęła się przewracać. Specjaliści zdiagnozowali u niej MSA, czyli zanik wieloukładowy.

Byłam sprawną osobą. Pielęgniarką przez 40 lat, a teraz stałam się nikim, bo nie mogę wykonywać żadnych czynności. Nie mogę sama się utrzymać na nogach

- mówiła w Faktach TVN.

MSA może przypominać chorobę Parkinsona, jednak jest poważniejsze i prowadzi do całkowitej niepełnosprawności. Za zanik wieloukładowy odpowiadają zmiany zachodzące w mózgu, czyli niedobór czynnika wzrostu.

Pani Helena zdecydowała poddać terapii genowej. Po raz pierwszy osobie chorej na MSA został podany gen ważny dla wspomnianego czynnika wzrostu. Teraz pacjentka będzie przez pół roku obserwowana przez specjalistów. Planowane są również kolejne tego typu operacje.

O Helenie Laskowskiej Laskowiej i nadziejach prof. Krzysztofa Bankiewicza i prof. Mirosława Ząbka współpracujących przy terapii genowej dowiesz się z poniższego materiału.

"Nadzieja dla chorych na MSA"

Terapia genowa dla chorych na MSA

Profesor Mirosław Ząbek pojawił się w studiu Dzień Dobry TVN, by wypowiedzieć się na temat terapii genowej. Już wcześnie była on wykonana w przypadku osób ze złośliwym guzem mózgu czy u pacjenta z chorobą Parkinsona. Teraz mogła skorzystać z niej również pani Helena. 

Dekady dochodzenia do tego dnia. Przecież to nie zaczęło się wydarzeniem od wczoraj, że przeszczepiliśmy gen, tylko zrobiliśmy jako pierwsi w Europie podstawy do stworzenia takiej terapii, czyli operacji w czasie rzeczywistym. Jako pierwsi w Europie robiliśmy terapię genowa złośliwych guzów mózgu. Jako pierwsi w Europie i drudzy na świecie przeprowadziliśmy serię operacji u dzieci. Z całego świata, również ze Stanów Zjednoczonych

- opowiadał specjalista.

Po raz pierwszy eksperymentalnie przeprowadzono ją też w przypadku MSA.

Oczywiście jedna jaskółka nie czyni wiosny, ale myślę, że to jest bardzo wielki krok. My cały czas staramy się poznawać mózg. Natomiast rodzi się przy okazji pytanie, czy mózg człowieka jest wystarczająco sprawny, żeby poznać mechanizmy swojej własnej działalności

- dodał profesor.

Na czym polega terapia genowa

Goszczący w studiu programu profesor Mirosław Ząbek dokładnie wytłumaczył, na czym polegała zastosowana u pani Heleny terapia genowa.

My przenieśliśmy rekombinowany wektor wirusa, adenowirusa dokładnie, parwowirusa, który zawiera komplementarną sekwencję aminokwasów. (…) My wiemy, że w jednym miejscu mózgu brakuje jakiejś substancji – tej, która jest niezbędna do rekonstrukcji, załóżmy, przepływu w drogach nerwowych. Wirusa sam nie może się namnażać. Wirus musi się wbudować w jakąś komórkę. W związku z tym ten adenowirus to jest wirus, który nie jest chorobotwórczy dla człowieka, ale ma powinowactwo

- tłumaczył profesor.

Co to znaczy?

Czyli jeśli go przeniesiemy, to on wszczepi się tam, gdzie chcemy. W związku z tym my ten wektor wirusowy, bo to się bierze tylko fragment kwasu DNA, (…) który ma powinowactwo i to będzie transporter. (…) Natomiast w laboratoriach wytworzony jest gen, kopia brakującego genu, którego w mózgu człowieka brakuje. Teraz jeśli na ten wektor wirusowy nałoży się ten gen, to już mamy i transport, i ładunek leczniczy. Ale my chcemy jeszcze to widzieć, w związku z tym trzeba podać specjalną substancję, która uwidoczni w pracy rezonansu magnetycznego, gdzie ta infuzja jest podawana

- objaśniał.

Operacja odbywa się w czasie rzeczywistym pola magnetycznego. Oznacza to, że operacja odbywa się w sali, gdzie może być żadnych elementów metalowych. Podawany gen wytwarzany jest w zakładach inżynierii genetycznej w Stanach Zjednoczonych, w Filadelfii.

Kogo będzie można leczyć terapią genową

Terapią genową to jednorazowe przeniesienie danej substancji w celu zatrzymania objawów występujących u pacjentach lub jego całkowitego wyleczenia. Profesor Mirosław Ząbek zaznaczył, że może być na to nadzieja w przypadku wielu chorób, w tym właśnie MSA.

W najbliższym horyzoncie jest choroba Parkinsona, ale jest również choroba Alzheimera, której myślę, że w perspektywie 2-3 lat tym chorym będzie można cofnąć objawy albo spowolnić, zatrzymać przebieg chorób. Myślę, że bardzo dużo chorób będzie można leczyć terapią genową – nie tylko z zakresu układu nerwowego

- powiedział naszym prowadzącym.

Do tej pory terapię zastosowano już w przypadku kilku osób z guzami złośliwymi i u 17 dzieci z chorobą zawierającą w sobie deficyt pewnego genu koniecznego do produkcji neuroprzekaźników. To na nich widać mocno efekty jej działania.

One przyjeżdżają bez świadomości życia, jak rośliny. One krztuszą się, słabo oddychają, nie spełniają poleceń, mają szereg takich napadów padaczkowych (…) i po przeniesieniu, po transferze takiego genu one w trzy, cztery, pięć miesięcy na karuzelach jeżdżą, bawią się, śmieją

- wspomniał profesor Ząbek. 

Nie oglądałeś Dzień Dobry TVN na antenie? Pełne odcinki znajdziesz w serwisie Player.

Zobacz także:

Kiedy szkoła może odesłać dziecko do domu? "Zestaw poważnych objawów powinien budzić zaniepokojenie"

W jakim wieku zaczyna się starość? Dzisiejsi seniorzy są "młodsi" od ich rówieśników sprzed lat

Stan zdrowia Kanye Westa drastycznie się pogarsza. Raper boi się o własne życie

Reporter: Marek Zieliński
Co sądzisz o tym artykule?
75
9
Wybrane dla Ciebie
Komentarze
1
22.09.2020
Mirek39
Terapia genowa - dla mnie bardzo ważna informacja w temacie leczenia choroby Parkinsona. Warto podkreślić dwa słowa: leczenie choroby. Ponieważ "na dzisiaj" lekarstwa, czy operacje wszczepienia stymulatora (DBS) "nie leczą", tylko mają zmniejszać objawy ciągle postępującej choroby.
Mam zdiagnozowaną chorobę Parkinsona 14 lat temu w wieku 30 lat. Oprócz codziennej walki o utrzymanie pozytywnego nastawienia i dbanie o zahamowanie postępowania "tego czegoś" :) jest jeszcze "światło w tunelu" w postaci terapii genowej.
Pozdrawiam wszystkich
Miroslav Kozlovski