U kilkuletniej dziewczynki wykryto rzadką, genetyczną chorobę AADC, która uniemożliwiała prawidłowe funkcjonowanie. Anię poddano terapii genowej, która stała się nadzieją dla wielu chorych osób.
4-miesięczna Kinga Rydz rozpoczęła nierówny wyścig z czasem. Gdy przyszła na świat, nic nie zapowiadało koszmaru, z którym będą musieli zmierzyć się jej rodzice. Wszystko zaczęło się od jednego telefonu, który zadzwonił tydzień po jej narodzinach: - Prosimy powtórzyć badania krwi - padło w słuchawce, a przerażeni rodzice do końca wierzyli, że doszło do pomyłki. Z mamą dziewczynki rozmawiał Adam Barabasz.
SMA to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do stopniowego zaniku mięśni. Zmaga się z nią dziewięciomiesięczna Ania. Szansą dla dziewczynki na odzyskanie zdrowia i normalne życie może być terapia genowa. Koszt leczenia przekracza jednak możliwości rodziców, dlatego potrzebna jest nasza pomoc.
Matilda Salejko była zdrową i bardzo energiczną dziewczynką, dla której świat nie miał żadnych przeszkód. Jej życie się całkowicie zmieniło, gdy okazało się, że cierpi na występującą raz na milion urodzeń chorobę genetyczną, która charakteryzuje się postępującym zanikiem mięśni. Ratunkiem dla siedmiolatki jest niezwykle kosztowna terapia w Stanach Zjednoczonych. Zobacz, jak można pomóc.
9 mln złotych - na tyle wyceniane jest życie dziecka chorego na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Rodzicom Alexa i Kacpra, dzięki gorącym sercom Polaków, udało się uzbierać tę niewyobrażalną kwotę. Obaj chłopcy są już po kuracji. Alex przebył ją w USA, a Kacper jako pierwszy – w naszym kraju.
3-letni Maciuś Cieślik choruje na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Nie chodzi i nie siedzi, dodatkowo zmaga się z padaczką. Szansą na wyzdrowienie jest przyjęcie najdroższego leku świata - terapia genowa, do której został zakwalifikowany, kosztuje ponad 9 mln złotych. Aby ją przyjąć, chłopiec nie może jednak ważyć więcej niż 13,5 kg. Do tej granicy brakuje mu zaledwie 300 gramów. Dramatyczną walkę z czasem ukazują reporterzy programu "Uwaga! TVN".
Ledwo zaczęła swoje życia, a już musi walczyć o lepsze jutro. Lenka cierpi na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Choroba sprawia, że ciało z każdym dniem słabnie. Pomóc może bardzo kosztowne leczenie. Jak można pomóc?
U Heleny Laskowskiej zdiagnozowana została choroba MSA, czyli zaniku wieloukładowego. Przez nią nie mogła wykonywać żadnych czynności ani nawet utrzymywać się na nogach. Zgodziła się, by poddać terapii genowej w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim. Na jej temat wypowiedział się w studiu programu prof. Mirosław Ząbek.