Terapia genowa przyszłością leczenia wielu chorób
AADC to rzadka choroba genetyczna. Mózgi dzieci cierpiących na AADC nie produkują dopaminy i serotoniny. W efekcie tego najmłodsi nie rozwijają się prawidłowo, nie siedzą i nie chodzą. Co więcej, choroba powoduje problem z oddychaniem.
Kilkuletnia Ania to jedna z osób, która zachorowała na tę chorobę. - Lekarz powiedział, że będę musiała poświęcić dziecku całe swoje życie - powiedziała mama dziewczynki. - Pręży się, wygina i krzyczy. A to potrafi trwać cały czas, nawet do 8 godzin. To jest jedna wielka bezradność, nic nie można zrobić - dodał tata Ani.
Dziewczynkę poddano terapii genowej, która może być nadzieją dla wielu chorych osób. - Do sklepu przyjeżdża ciężarówka i przywozi chleb. Ten chleb jest przenoszony koszykami na półki i to jest dokładnie terapia genowa (...). Zmodyfikowaliśmy wirus i wszystkie niedobre rzeczy w tym wirusie zostały wyciągnięte. Został tylko jeden gen, którego brakuje tym dzieciom. Takich "ciężarówek" podajemy 12 miliardów - wyjaśnił neurolog prof. Krzysztof Bankiewicz.
- To jest kosmos, to jest coś kompletnie unikalnego. Za pomocą nośnika jesteśmy w stanie przenieść gen, który produkuje coś, czego nie ma - podkreślił prof. Mirosław Ząbek.
Pionier polskiej neurologii prof. Mirosław Ząbek podkreślił, że praca neurochirurga to nieustanny wyścig. Wyścig z czasem, z chorobą, z samym sobą. - Cieszę się, że jeszcze daję radę wyprzedzać - stwierdził.
Profesor Mirosław Ząbek - pionier na polu terapii genowej
Profesor Mirosław Ząbek jest drugi na "Liście Stu 2023" najbardziej wpływowych osób w polskiej medycynie. Co więcej, profesor jest laureatem zeszłorocznej edycji konkursu "Złoty Skalpel" za projekt "Innowacyjne leczenie choroby Parkinsona, drżenia samoistnego, choroby Huntingtona i demencji".
Neurolog zdradził nam, jak się potoczyły losy Ani, która kilka lat temu przeszła terapię genową. - Ania jest jedynym dzieckiem na świecie, który terapię genową dostał po raz drugi (...). Obserwujemy szybkie zmiany i bardzo dużą poprawę - powiedział.
Nasz gość wyjaśnił, że dzieci, które przeszły terapię potrafią bardzo szybko dorównać swoim zdrowym rówieśnikom. - Rodzice datę urodzenia tych dzieci liczą od chwili wykonania operacji. Te dzieci jak przyjeżdżają to nie chodzą, nie mówią i do 20. roku życia najczęściej umierają (...). A ostatnio dziewczynka z Hiszpanii, czy dziecko z Kanady, które było rośliną, zaczyna chodzić, mówić, cieszyć się, śpiewać. To są piękne i wzruszające opowieści - dodał.
Profesor Ząbek już 26 marca przeprowadzi pierwszą na świecie terapię genową demencji. - To bardzo długa historia, która zaprowadziła nas do tej pozycji, którą teraz mamy. Zaczęło się od tego, że jako pierwsi w Europie zrobiliśmy operację w czasie rzeczywistym. Ona odbywała się obok bloku operacyjnego, bo w aparacie do rezonansu magnetycznego. To otworzyło drogę do terapii genowej - przyznał neurolog.
- Żebyśmy teraz zostali wybrani jako pierwszy ośrodek na świecie, który będzie leczył demencję, to najpierw leczyliśmy dzieci z AADC (...). Przygotowanie do tej operacji "Bruce Willis disease", bo tak ją nazywamy, jest bardzo absorbujące - powiedział.
Nasz gość zdradził, że przygotowania do tej terapii trwają już dwa lata. - To są wizyty kolegów ze Stanów Zjednoczonych, spotkanie online i szukanie takich pacjentów. Będziemy najprawdopodobniej "porywali" 22 chorych z całej Europy. Pierwszy pacjent na południu Polski jest już przygotowany i zdiagnozowany. Operacja zostanie wykonana już 26 marca - mówił profesor.
- Pokładamy w tym duże nadzieje - podsumował Mirosław Ząbek.
Na czym dokładnie będzie polegała terapia? Zobacz cały materiał wideo.
Nie oglądałeś Dzień Dobry TVN na antenie? Wszystkie odcinki oraz Dzień Dobry TVN Extra znajdziesz też na Player.pl.
Jesteśmy serwisem kobiecym i tworzymy dla Was treści związane ze stylem życia. Pamiętamy jednak o sytuacji w Ukrainie. Chcesz pomóc? Sprawdź, co możesz zrobić. Pomoc. Informacje. Porady.
Zobacz także:
- Z tą wadą rodzi się 1 na 500 dzieci. Naukowy znaleźli jej wstępną przyczynę
- "Nic nie czułem, nie miałem żadnych problemów". Co trzeba wiedzieć o raku prostaty?
- "Kwalifikował się do diagnozy lekarskiej: "że to już koniec"". Czy możliwy jest powrót do sprawności po udarze?