Nowe leki na mukowiscydozę - dzięki nim chorzy mają szanse na dłuższe życie

Osoba badająca leki
Nowe leki na mukowiscydozę - dzięki nim chorzy mają szanse na dłuższe życie
Źródło: AlexSava/Getty Images
Mukowiscydoza to choroba uznawana za śmiertelną. Powoduje liczne zmiany, przede wszystkim w układach: pokarmowym, oddechowym i endokrynnym. Na rynek weszły nowe leki, które używane są w terapii przyczynowej i umożliwią wydłużenie i poprawę jakości życia osób chorych.

Nowe leki na mukowiscydozę - jak działają?

Nowe leki przyczynowe zostały wprowadzone do obiegu 1 marca. Dzięki odkryciu genu CFTR, co miało miejsce w 1989 roku, możliwe było rozpoczęcie badań w kierunku terapii przyczynowej. Na rynek weszły leki, które są kombinacjami trzech cząsteczek: elexacaftor, tezacaftor i iwacaftor. Do tej pory stosowane były jedynie kombinacje dwóch cząsteczek. Kluczowe jest to, że leki będzie można stosować już od 12. roku życia, co oznacza znaczne zmniejszenie postępujących chorób towarzyszących mukowiscydozie.

Zioła - naturalne metody leczenia

Źródło: Dzień Dobry TVN
Jak zadbać o siebie naturalnie
Jak zadbać o siebie naturalnie
Naturalne sposoby na mocne włosy i paznokcie
Naturalne sposoby na mocne włosy i paznokcie
Lecznicze zioła prosto z Kaszub
Lecznicze zioła prosto z Kaszub
W tej chacie aż pachnie zdrowiem
W tej chacie aż pachnie zdrowiem

Do tej pory w Polsce dostępny był tylko iwacaftor, który stosowany jest jedynie w rzadkich mutacjach bramkujących. Jak podaje prof. hab n. med. Doroda Sands w rozmowie z Rzeczpospolitą, w Polsce pacjentów przyjmujących ten środek było zaledwie kilku. Dla chorych poniżej 12. roku życia, ale powyżej 6. roku życia możliwe jest podawanie zestawów dwucząsteczkowych. U jeszcze młodszych pacjentów stosowane będą leki ze starszych kombinacji jedynie dwóch cząsteczek.

Leczenie przyczynowe przy mukowiscydozie

Chociaż powstały nowe leki, które działają przyczynowo, to nie będą one obejmowały wszystkich chorych na mukowiscydozę. Powodem jest różnorodność mutacji genu CFTR, odpowiedzialnego za powstawanie choroby, co utrudnia stworzenie leków, które objęłyby wszystkich pacjentów. Obecnie wprowadzone leki opierają się na modulowaniu uszkodzonego białka, które przez to zaczyna działać poprawnie. Niestety część chorych tego białka w ogóle nie ma, w związku z czym konieczne jest skonstruowanie zupełnie nowych medykamentów. 

Dzięki powstającym lekom, które modulują białko, możliwe jest wprowadzenie leczenia przyczynowego na mukowiscydozę przynajmniej u części pacjentów. 

Dłuższe życie chorych z mukowiscydozą

Dłuższe i lepsze jakościowo życie osób chorych na mukowiscydozę zależne jest od stosowanych form leczenia objawowego oraz przyczynowego. Bardzo istotną rolę odgrywa rehabilitacja i leczenie chorób endokrynologicznych oraz układu pokarmowego. Szczególnie istotne jest leczenie przyczynowe, które umożliwiają między innymi nowe leki. Im wcześniej pacjent zostanie poddany farmakoterapii przyczynowej, tym większa szansa na wyhamowanie rozwoju choroby i niedopuszczenie do powstania chorób towarzyszących. Stąd tak istotne jest podawanie leków przyczynowych od najmłodszych lat.

W przypadku dorosłych pacjentów, u których choroby towarzyszące spowodowały nieodwracalną degradację różnych organów, np. płuc, przyjmowanie tego typu środków medycznych pozwala spowolnić postępującą chorobę, podnieść jakość życia oraz wydłużyć je.

Refundowane leki przyczynowe na mukowiscydozę

Dużym problemem dla osób chorujących na mukowiscydozę jest dostępność leków do terapii przyczynowej. Z tego powodu często mówiono, że takowe formy leczenia nie istnieją. Leki w Polsce są dostępne i zarejestrowane, a od niedawna refundowane. Od 1 marca 2022 roku w wykazie leków refundowanych znajdują się trzy preparaty do farmakoterapii przyczynowej - Orkambi, Symkevi oraz Kaftiro.

Jesteśmy serwisem kobiecym i tworzymy dla Was treści związane ze stylem życia. Pamiętamy jednak o sytuacji na Ukrainie. Chcesz pomóc? Sprawdź, co możesz zrobić. Pomoc. Informacje. Porady. 

Zobacz także:

Autor: Teofila Siewko

Źródło: Rzeczpospolita/Oddech życia

Źródło zdjęcia głównego: AlexSava/Getty Images

podziel się:

Pozostałe wiadomości

Zjadłam słynny żurek Magdy Gessler. Czy talerz zupy jest wart swojej ceny?

Zjadłam słynny żurek Magdy Gessler. Czy talerz zupy jest wart swojej ceny?

Kobiety hejtowane za wielodzietność.  "Odpieluszkowe zapalenie mózgu"  

Kobiety hejtowane za wielodzietność.  "Odpieluszkowe zapalenie mózgu"  

Siostry uratowały sklep dziadka. "To nie mogło się tak skończyć"

Siostry uratowały sklep dziadka. "To nie mogło się tak skończyć"

Marta Krupa o trudnym związku i powrocie do show-biznesu. "Byłam poniżana"

Marta Krupa o trudnym związku i powrocie do show-biznesu. "Byłam poniżana"

Nowy uczestnik wszedł do "Hotelu Paradise 8" i od razu namieszał

Nowy uczestnik wszedł do "Hotelu Paradise 8" i od razu namieszał

Serowe pyszności na Wielkanoc. Poznaj przepisy Andrzeja Polana na dania z serem długodojrzewającym
Materiał promocyjny

Serowe pyszności na Wielkanoc. Poznaj przepisy Andrzeja Polana na dania z serem długodojrzewającym

Tradycje wielkanocne - zwyczaje, ciekawostki i symbole Wielkanocy. Co powinno być w koszyczku wielkanocnym?

Tradycje wielkanocne - zwyczaje, ciekawostki i symbole Wielkanocy. Co powinno być w koszyczku wielkanocnym?

"Po Wielkanocy sałatkę jarzynową wyrzuca 68% Polaków". Znana dziennikarka radzi, co z niej zrobić

"Po Wielkanocy sałatkę jarzynową wyrzuca 68% Polaków". Znana dziennikarka radzi, co z niej zrobić

Wyjątkowe dania z drobiu na Wielkanoc (i nie tylko). Wypróbuj przepisy Matteo Brunettiego
Materiał promocyjny

Wyjątkowe dania z drobiu na Wielkanoc (i nie tylko). Wypróbuj przepisy Matteo Brunettiego

Ile jajek można zjeść w tygodniu? Ekspert rozwiewa wątpliwości

Ile jajek można zjeść w tygodniu? Ekspert rozwiewa wątpliwości

Księżna Kate wspierała ją w chorobie. Teraz 8-latka chce zrobić dla niej to samo. "Wyzdrowieje tak, jak ja"

Księżna Kate wspierała ją w chorobie. Teraz 8-latka chce zrobić dla niej to samo. "Wyzdrowieje tak, jak ja"

10 kroków dzieli Cię od udanej podróży. O tym należy pamiętać przy planowaniu wyjazdu
Materiał promocyjny

10 kroków dzieli Cię od udanej podróży. O tym należy pamiętać przy planowaniu wyjazdu

Klaudia El Dursi zabiera w podróże walizki z jedzeniem?

Klaudia El Dursi zabiera w podróże walizki z jedzeniem?

Ten składnik warto suplementować. "Odpowiada za to, że nasza skóra jest ładna, a włosy piękne"
Materiał promocyjny

Ten składnik warto suplementować. "Odpowiada za to, że nasza skóra jest ładna, a włosy piękne"

Wiosenny horoskop miłosny. Pojawią się emocjonalne burze i zawirowania

Wiosenny horoskop miłosny. Pojawią się emocjonalne burze i zawirowania

Czy epidemia opioidowa ma szansę dotrzeć do Polski? "4 lata temu nie mieliśmy żadnych przypadków"

Czy epidemia opioidowa ma szansę dotrzeć do Polski? "4 lata temu nie mieliśmy żadnych przypadków"

Polska ma własnego van Gogha. Ekspertyzy potwierdziły autentyczność obrazu

Polska ma własnego van Gogha. Ekspertyzy potwierdziły autentyczność obrazu

"Alkohol, przemoc, zaniedbania". Gabriela nie bała się pomóc maluchom

"Alkohol, przemoc, zaniedbania". Gabriela nie bała się pomóc maluchom

Potrawy wielkanocne, które zawładną świątecznym stołem. Przepisy Sebastiana Olmy
Materiał promocyjny

Potrawy wielkanocne, które zawładną świątecznym stołem. Przepisy Sebastiana Olmy

Marcin Prokop ma wyjątkową relację z bratem, lecz nie zawsze było kolorowo. "Zburzył mój spokój"

Marcin Prokop ma wyjątkową relację z bratem, lecz nie zawsze było kolorowo. "Zburzył mój spokój"

Obejrzałam dwa odcinki serialu "Klara". Każdy zna kogoś takiego, jak matka głównej bohaterki

Obejrzałam dwa odcinki serialu "Klara". Każdy zna kogoś takiego, jak matka głównej bohaterki

Sposób na wnętrze: Metamorfoza starej i niefunkcjonalnej kuchni. "To jest rewelacja"
Materiał promocyjny

Sposób na wnętrze: Metamorfoza starej i niefunkcjonalnej kuchni. "To jest rewelacja"

Sarah Ferguson wspiera Kate. Sama walczyła z dwoma typami raka

Sarah Ferguson wspiera Kate. Sama walczyła z dwoma typami raka

Wyjątkowy gość specjalny w "MasterChef Nastolatki"

Wyjątkowy gość specjalny w "MasterChef Nastolatki"

Nazywają go "trudnym aktorem". Jaki naprawdę jest Sebastian Fabijański?

Nazywają go "trudnym aktorem". Jaki naprawdę jest Sebastian Fabijański?

Dbać trzeba nie tylko o włosy, ale i o skórę głowy. Jak to robić?
Materiał promocyjny

Dbać trzeba nie tylko o włosy, ale i o skórę głowy. Jak to robić?

"Łazienkowe przekleństwa" - zbawienna metoda czy szkodliwy trend? Psycholożka wyjaśnia

"Łazienkowe przekleństwa" - zbawienna metoda czy szkodliwy trend? Psycholożka wyjaśnia

Sposób na idealnie białe firanki i obrusy na święta - sprawdź, co trzeba zrobić

Sposób na idealnie białe firanki i obrusy na święta - sprawdź, co trzeba zrobić

"Hotel Paradise 8". Ola i Ada rozdają karty. Ich decyzja może mieć wpływ na Rajskie Rozdanie

"Hotel Paradise 8". Ola i Ada rozdają karty. Ich decyzja może mieć wpływ na Rajskie Rozdanie

Zatrzymaj pierwsze zmarszczki. Sprawdź, jak zapobiec starzeniu się skóry
Materiał promocyjny

Zatrzymaj pierwsze zmarszczki. Sprawdź, jak zapobiec starzeniu się skóry

Platforma streamingowa Max już w czerwcu. "Na tę chwilę czekaliśmy 2 lata"

Platforma streamingowa Max już w czerwcu. "Na tę chwilę czekaliśmy 2 lata"

Wiosna na wielkanocnym stole. Stwórz własne dekoracje

Wiosna na wielkanocnym stole. Stwórz własne dekoracje

Brak apetytu u osób starszych. Co robić, kiedy seniorzy przestają jeść?
Materiał promocyjny

Brak apetytu u osób starszych. Co robić, kiedy seniorzy przestają jeść?

Co i za ile kupimy do koszyka wielkanocnego?

Co i za ile kupimy do koszyka wielkanocnego?

Nie wiesz, jak rozmawiać ze swoim psem? Waszą komunikację poprawi Radek Ekwiński. Napisz do nas

Nie wiesz, jak rozmawiać ze swoim psem? Waszą komunikację poprawi Radek Ekwiński. Napisz do nas

To najczęstszy błąd w podawaniu żurku

To najczęstszy błąd w podawaniu żurku

Wybuchowy ekstrawertyk, a może cichy introwertyk? Poznaj numerologiczną 4

Wybuchowy ekstrawertyk, a może cichy introwertyk? Poznaj numerologiczną 4

Mateusz Hładki poprowadzi nowy program

Mateusz Hładki poprowadzi nowy program

Sprawdzony trik z TikToka. Jak sprytnie pokroić mango?

Sprawdzony trik z TikToka. Jak sprytnie pokroić mango?

E-sklep TVN. Co jest w ofercie? "Widzowie poczują się częścią czegoś większego"
Materiał promocyjny

E-sklep TVN. Co jest w ofercie? "Widzowie poczują się częścią czegoś większego"

Ile cukru jest w przekąskach dla dzieci? "Owoce się je, a nie pije"

Ile cukru jest w przekąskach dla dzieci? "Owoce się je, a nie pije"

Paulina Holtz oddała kuchnię. Ogłoszenie zamieściła na popularnej grupie

Paulina Holtz oddała kuchnię. Ogłoszenie zamieściła na popularnej grupie

Wielka przeprowadzka rodziny Clarke. "Najbardziej obawiamy się o Czarusia"

Wielka przeprowadzka rodziny Clarke. "Najbardziej obawiamy się o Czarusia"

Sanah szczerze o swoich lękach. Czego się obawia?

Sanah szczerze o swoich lękach. Czego się obawia?

9 tradycyjnych potraw na Wielkanoc - najlepsze przepisy

9 tradycyjnych potraw na Wielkanoc - najlepsze przepisy

Wakacje w maju – gdzie warto pojechać?

Wakacje w maju – gdzie warto pojechać?

Ola Żuraw-Świątek po 10 latach pogodziła się z mamą

Ola Żuraw-Świątek po 10 latach pogodziła się z mamą

#DzieńDobrywPolsce. Potrzebujesz interwencji Dzień Dobry TVN? Napisz do nas

#DzieńDobrywPolsce. Potrzebujesz interwencji Dzień Dobry TVN? Napisz do nas

Jak rozmawiać z dziećmi o ukrzyżowaniu Jezusa? "Mają prawo wiedzieć, że umieramy"

Jak rozmawiać z dziećmi o ukrzyżowaniu Jezusa? "Mają prawo wiedzieć, że umieramy"

Grupowa randka w "Hotelu Paradise 8". Ktoś złoży uczestnikom niezapowiedzianą wizytę

Grupowa randka w "Hotelu Paradise 8". Ktoś złoży uczestnikom niezapowiedzianą wizytę

Beata Ścibakówna skrytykowała zachowanie młodych aktorów

Beata Ścibakówna skrytykowała zachowanie młodych aktorów

Nauczycielka, która nie stawia stopni. "Obawiałam się bardziej reakcji rodziców niż uczniów"

Nauczycielka, która nie stawia stopni. "Obawiałam się bardziej reakcji rodziców niż uczniów"