Zolgensma, czyli najdroższy lek świata na SMA, znajdzie się na wrześniowej liście leków refundowanych. To ogromna szansa dla chorych. Czy czeka nas koniec milionowych zbiórek?
Mukowiscydoza to choroba uznawana za śmiertelną. Powoduje liczne zmiany, przede wszystkim w układach: pokarmowym, oddechowym i endokrynnym. Na rynek weszły nowe leki, które używane są w terapii przyczynowej i umożliwią wydłużenie i poprawę jakości życia osób chorych.