Nowe leki na mukowiscydozę - jak działają?
Nowe leki przyczynowe zostały wprowadzone do obiegu 1 marca. Dzięki odkryciu genu CFTR, co miało miejsce w 1989 roku, możliwe było rozpoczęcie badań w kierunku terapii przyczynowej. Na rynek weszły leki, które są kombinacjami trzech cząsteczek: elexacaftor, tezacaftor i iwacaftor. Do tej pory stosowane były jedynie kombinacje dwóch cząsteczek. Kluczowe jest to, że leki będzie można stosować już od 12. roku życia, co oznacza znaczne zmniejszenie postępujących chorób towarzyszących mukowiscydozie.
Zioła - naturalne metody leczenia
Do tej pory w Polsce dostępny był tylko iwacaftor, który stosowany jest jedynie w rzadkich mutacjach bramkujących. Jak podaje prof. hab n. med. Doroda Sands w rozmowie z Rzeczpospolitą, w Polsce pacjentów przyjmujących ten środek było zaledwie kilku. Dla chorych poniżej 12. roku życia, ale powyżej 6. roku życia możliwe jest podawanie zestawów dwucząsteczkowych. U jeszcze młodszych pacjentów stosowane będą leki ze starszych kombinacji jedynie dwóch cząsteczek.
Leczenie przyczynowe przy mukowiscydozie
Chociaż powstały nowe leki, które działają przyczynowo, to nie będą one obejmowały wszystkich chorych na mukowiscydozę. Powodem jest różnorodność mutacji genu CFTR, odpowiedzialnego za powstawanie choroby, co utrudnia stworzenie leków, które objęłyby wszystkich pacjentów. Obecnie wprowadzone leki opierają się na modulowaniu uszkodzonego białka, które przez to zaczyna działać poprawnie. Niestety część chorych tego białka w ogóle nie ma, w związku z czym konieczne jest skonstruowanie zupełnie nowych medykamentów.
Dzięki powstającym lekom, które modulują białko, możliwe jest wprowadzenie leczenia przyczynowego na mukowiscydozę przynajmniej u części pacjentów.
Dłuższe życie chorych z mukowiscydozą
Dłuższe i lepsze jakościowo życie osób chorych na mukowiscydozę zależne jest od stosowanych form leczenia objawowego oraz przyczynowego. Bardzo istotną rolę odgrywa rehabilitacja i leczenie chorób endokrynologicznych oraz układu pokarmowego. Szczególnie istotne jest leczenie przyczynowe, które umożliwiają między innymi nowe leki. Im wcześniej pacjent zostanie poddany farmakoterapii przyczynowej, tym większa szansa na wyhamowanie rozwoju choroby i niedopuszczenie do powstania chorób towarzyszących. Stąd tak istotne jest podawanie leków przyczynowych od najmłodszych lat.
W przypadku dorosłych pacjentów, u których choroby towarzyszące spowodowały nieodwracalną degradację różnych organów, np. płuc, przyjmowanie tego typu środków medycznych pozwala spowolnić postępującą chorobę, podnieść jakość życia oraz wydłużyć je.
Refundowane leki przyczynowe na mukowiscydozę
Dużym problemem dla osób chorujących na mukowiscydozę jest dostępność leków do terapii przyczynowej. Z tego powodu często mówiono, że takowe formy leczenia nie istnieją. Leki w Polsce są dostępne i zarejestrowane, a od niedawna refundowane. Od 1 marca 2022 roku w wykazie leków refundowanych znajdują się trzy preparaty do farmakoterapii przyczynowej - Orkambi, Symkevi oraz Kaftiro.
Jesteśmy serwisem kobiecym i tworzymy dla Was treści związane ze stylem życia. Pamiętamy jednak o sytuacji na Ukrainie. Chcesz pomóc? Sprawdź, co możesz zrobić. Pomoc. Informacje. Porady.
Zobacz także:
- Leki na mukowiscydozę będą refundowane. Kiedy trafią do pacjentów?
- Mukowiscydoza - co to za choroba? Objawy, diagnostyka, leczenie
- Dla chorego Bruna izolacja to codzienność - nie tylko pandemiczna. "Każda infekcja jest dla niego groźna"
Autor: Teofila Siewko
Źródło: Rzeczpospolita/Oddech życia
Źródło zdjęcia głównego: AlexSava/Getty Images