- Marzę, by jeszcze przed końcem mojego życia zobaczyć, jak Zuzia bawi się i chodzi. I jest zadowolona. Dlatego walczę i będę walczyć. Każda złotówka jest na wagę złota – mówi pani Joanna, prababcia Zuzi. Kobieta mimo wieku zbiera pieniądze m.in. pod marketami.
W pomoc wnuczce podobnie zaangażowana jest druga prababcia – Krystyna, która zbiera m.in. makulaturę.
- Zuzia to jest mój skarb i jak go nie będziemy ratować, to do końca życia będzie na wózku, albo w ogóle może nam odejść – ubolewa kobieta.
Do zebrania jest niebagatelna kwota – 10 mln zł.
- Pamiętam moment, jak usłyszałem, że Zuzia nie będzie chodzić – przywołuje Sebastian Sulecki, tata Zuzi. Głos mężczyźnie jednak się załamuje. – Ciężko jest do tego wracać i to opisać – przyznaje.
- Zuzia choruje na rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA. To oznacza, że umierają mięśnie i dziecko nie jest w stanie samo funkcjonować. Choroba zabiera wszystko w środku. Te dzieci same nie jedzą, nie chodzą, nie siedzą, nie czworakują – opowiada Lidia Wolna, matka Zuzi.
- Nawet jak Zuzia próbuje jeść płatki śniadaniowe, to widać, że z każdym ruchem coraz bardziej się męczy. Cierpi. To jest dla nas nie do zniesienia – mówi pan Sebastian.
"Terapia zaczyna w pełni działać właściwie od razu po podaniu"
Terapia genowa, która jest nadzieją dla rodziców Zuzi, poskutkowała u czteroletniego dziś Aleksa. Dwa lata temu jego rodzice zebrali 9 milionów złotych i udali się na leczenie do Stanów Zjednoczonych.
- Ta terapia zaczyna w pełni działać właściwie od razu po podaniu. Szybko widać efekty i rzeczywiście Aleks sześć dni po jej podaniu był w stanie samodzielnie utrzymać się w pozycji siedzącej, co było dla niego nowością. Zaskoczyło to nas i lekarzy – opowiada Magdalena Jutrzenka, matka chłopca. I dodaje: - Od tego momentu zaczęła się walka polegająca na codziennej, żmudnej, ciężkiej rehabilitacji mięśni, przede wszystkim kończyn i tułowia.
W tej chwili terapia genowa Aleksa jest zakończona.
Czy terapia SMA będzie refundowana?
Lek, który zmienił życie Aleksa i jego rodziny, to marzenie rodziców dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Niestety, w Polsce nie jest refundowany. Dzieci, u których stwierdza się SMA, w naszym kraju mogą być leczone refundowanym preparatem o nazwie Spinraza. Zapewnia on skuteczność leczenia, gdy jest podawany co cztery miesiące do końca życia pacjenta. Kilkunastomiesięczny Leon przyjął pierwszą dawkę tego leku dwa dni po tym, jak zdiagnozowano u niego SMA.
- Było to dla niego ciężkie, bo samo podawanie tego leku jest bardzo nieprzyjemne. Leon był dosłownie złożony w pół, żeby te wszystkie kręgi się rozeszły, żeby mogli podać lek w rdzeń kręgowy. To było stresujące dla Leona, a dla mnie było to w ogóle niewyobrażalne – mówi Marta Kokocińska, mama chłopca.
- Jeździmy z Zuzią na podanie Spinrazy i dla niej jest to bolesne. Będąc z nią w szpitalu, płaczę razem z nią, bo widzę jak cierpi. Podawane jest to w odcinek lędźwiowy i nie jest powiedziane, że wkłują się za pierwszym razem. Ostatnio była kłuta cztery razy w odcinek lędźwiowy. Ciężko jest patrzeć na jej łzy – mówi Lidia Wolna.
Terapia genowa
Bolesną terapię tym lekiem można by zastąpić nowoczesną terapią genową, na którą rodziny chorych dzieci zbierają miliony złotych. Niedawno producent preparatu stosowanego w terapii genowej złożył w ministerstwie zdrowia wniosek refundacyjny, ale polskie władze na razie nie zaakceptowały tej propozycji.
- Jesteśmy po rozmowach w ministerstwie zdrowia. Komisja ekonomiczna nie zarekomendowała finansowania tego leku. Zapoznałem się z tym raportem i przedstawiłem ofertę, pod jakimi warunkami ministerstwo może przyjąć tę terapię – mówi Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia.
- 23 kraje europejskie mają w tej chwili refundowaną terapię genową i mam nadzieję, że wkrótce też dołączymy do tej listy - mówi Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurochirurgii Dziecięcej w Lublinie.
- Uważam, że refundowane powinny być wszystkie dostępne terapie do leczenia dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni, a lekarze powinni mieć możliwość wyboru, która terapia jest najbardziej skuteczna i którą terapię należy zastosować u konkretnego dziecka. Przewagą terapii genowej rzeczywiście może jest to, że jest podawana raz w życiu, ale absolutnie nie neguje skuteczności drugiego leku, jest to lek równie skuteczny, ale musi być podawany regularnie – dodaje Chrościńska-Krawczyk.
- Widziałam dzieci, które dostały terapię genową. To są dzieci, które zaczynały siedzieć, samodzielnie chodzić przy meblach. I to jest cel, do którego dążę. Chcę dać mojemu synowi możliwość normalnego funkcjonowania. Mamy teraz do zebrania jeszcze 4,5 mln zł – podlicza mama Leona.
Walka z czasem
Dwa lata temu rodzicom dzieci z SMA dano nadzieję na to, że nie będą musieli zbierać pieniędzy na kosztowne leczenie swoich dzieci. Finansowaniem drogich, nowoczesnych terapii miał się zająć utworzony z inicjatywy prezydenta Fundusz Medyczny. Na razie z funduszu nie sfinansowano leczenia żadnego dziecka z SMA. Rodziny dalej zbierają pieniądze i ścigają się z czasem.
- Leon w tej chwili waży prawie 10 kg, więc zostało nam 3,5 kg. Czas odliczamy w kilogramach. On musi mieć poniżej 13,5 kg, żeby otrzymać terapię genową. Powyżej tej wagi nie otrzyma jej, bo lekarze boją się skutków ubocznych – mówi Marta Kokocińska. I dodaje: - Najbardziej obawiam się tego, że kiedyś powiem mojemu dziecku, jak już będzie duży, że mama nie dała rady, że przez rok walczyła, ale nie zdążyła.
Zobacz także:
- Opuścił dom dziecka, nie potrzebuje kontaktu z rodzicami. "Chcę im pokazać, jak sobie poradziłem"
- Trzy razy anulowano jej transport. Na własny ślub pojechała autostopem
- Jej twarz pokrywa gęsta broda. To efekt choroby, która dotyka co 5. kobietę. "Zarost mam od 11. roku życia"
Autor: Katarzyna Lackowska