Leczenie chorób neurodegeneracyjnych
Na chorobę Parkinsona w Polsce choruje około 80 tys. osób, natomiast na Alzheimera ponad 500 tys. pacjentów. Czy leczenie przy pomocy terapii genowej można zatrzymać lub cofnąć jej objawy?
- Są to eksperymenty kliniczne, w związku z czym tak naprawdę wynik nie do końca jest poznany i przewidywany. Natomiast przygotowanie eksperymentalne jest tak ogromne, że z dużym prawdopodobieństwem, ogromnym wręcz, można być przekonanym, że to bardzo pomoże. W terapii genowej jest tak, że albo możemy zatrzymać chorobę i to już jest sukces, albo ją cofnąć. W chorobie Parkinsona cofa się ją często do momentu prawie zachorowania - wyjaśnił profesor Mirosław Ząbek.
Na czym polega terapia genowa?
- Wiele chorób jest uwarunkowanych genetycznie. Najprostszy przykład to są dzieci, które z powodu braku pewnego enzymu, który pozwala wyprodukować dopaminę, zazwyczaj umierają przed 20. rokiem życia. I teraz można wyprodukować kopię brakującego genu. Przenosi się za pomocą fragmentów kwasów nukleinowych wirusów. Tak jak wirus grypy atakuje komórkę, tak samo tutaj z tego niechorobotwórczego wirusa wycina się fragment kwasu nukleinowego. Nazywamy to wektorem. Następnie łączymy kopię z wektorem. Przeniesienie takiego brakującego genu za pomocą wektora wirusowego powoduje, że zaczynają być produkowane białka, których przedtem nie było i te dzieci zdrowieją. Inny rodzaj terapii genowej jest taki, że nie możemy zamienić jakiegoś wadliwie pracującego genu, ale można wyprodukować gen, który podany za pomocą tej samej techniki zablokuje funkcje tego źle pracującego genu. Białka toksyczne przestaną być produkowane. Nie jest to taka doskonałość, że my jesteśmy w 100 proc. w stanie pokryć okolice tym wektorem wirusowym, która jest chora, ale już pokrycie 60-70 proc. daje ogromny efekt - podkreślił neurochirurg.
Leczenie chorób neurodegeneracyjnych
Czy stosowanie tej innowacyjnej metody będzie możliwe u dużej grupy pacjentów? Czy stanie się to powszechne?
- Są dwie trudności. Po pierwsze trzeba potwierdzić skuteczność takiej metody leczenia. Po drugie, trzeba zmienić sposób podawania, bo teraz terapia genowa trwa 8-10 godzin na jednego pacjenta. W związku z tym to nigdy nie będzie mogło być powszechne i skomercjalizowane, jeśli operacja będzie trwała pół doby. Razem z kolegami ze Stanów Zjednoczonych, z profesorem Bankiewiczem mamy pomysł, żeby zbliżyć formę podawania terapii genowej jak przy chemioterapii. Czyli żeby operację zaczynać tam, gdzie musi być ściśle naprowadzona na cel i nawigowana, a później z pacjentem przejeżdżać do osobnej sali intensywnego nadzoru, gdzie będą mogły być 3-4 osoby, które będą dostawały infuzję do mózgu, w międzyczasie czytając sobie gazetę czy książkę - tłumaczył prof. Ząbek.
Trwają prace nad tym, by terapią genową leczyć w przyszłości osoby w zaawansowanym stadium choroby neurodegeneracyjnej.
- Wszystkie próby kliniczne, eksperymenty zazwyczaj zaczynają się od łagodniejszych form. Nie zaczyna się od tych pacjentów najbardziej zaawansowanych. My jako jedyni na świecie zoperowaliśmy już grupę pacjentów z demencją, z tzw. "chorobą Bruce'a Willisa", czyli demencją czołowo-skroniową. Teraz czekamy na efekt. Koledzy neurolodzy dalej obserwują tych pacjentów i z relacji, przekazów telefonicznych, już widać poprawę u tych pacjentów - wskazał neurochirurg.
Więcej informacji znajdziesz w materiale wideo.
Zobacz także:
- Bruce Willis zmaga się z demencją. Żona aktora wyznaje: "Najtrudniejsza decyzja, jaką podjęłam"
- Czy grozi nam "zgnilizna mózgu"? Zaskakujące wyniki badań
- Nie możesz sobie przypomnieć jakiegoś słowa? Ekspert tłumaczy, kiedy takie sytuacje powinny niepokoić
Autor: Justyna Piąsta
Źródło zdjęcia głównego: Dzień Dobry TVN