Na portalu siepomaga.pl trwa największa zbiórka w historii. Mały Alex, jeszcze kilka miesięcy temu był zupełnie zdrowym noworodkiem. Dziś, żeby przeżyć, potrzebuje dziewięciu milionów złotych! Chłopiec choruje na rdzeniowy zanik mięśni typu pierwszego, czyli najostrzejszą postać tej choroby. W Stanach Zjednoczonych dostępna jest terapia genowa, która stosowana jest u dzieci. Jednak cena leku znacznie przekracza możliwości finansowe rodziców dziecka.
Paweł Rawicki, tata Alexa:
To jest jednorazowa dawka, która powinna być wystarczająca na całe życie
Magda Jutrzenka, mama Alexa:
Ta choroba prowadzi do śmierci. Nieleczona, prowadzi do śmierci w ciągu dwóch lat. Większość dzieci nie dożywa drugich urodzin. Praca nad wynalezieniem tego leku trwała kilkadziesiąt lat. Lek wszedł do użycia w maju 2019 roku. W Stanach wszystkie dzieci takie jak Alex, chorujące na rdzeniowy zanik mięśni typu pierwszego, czyli najostrzejszą postać tej choroby, dostają właśnie tę terapię jako najskuteczniejszą.
Jak możemy pomóc?
Na co zbierane są pieniądze?
Paweł Rawicki, tata Alexa:
Zbieramy na terapię genową, która jest obecnie najlepszą formą leczenia dla dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Szczególnie dla tych najmłodszych, do drugiego roku życia. Terapia genowa obecnie dostępna jest tylko w Stanach Zjednoczonych. Niestety to jest najdroższy lek obecnie na świecie!
Dlaczego nowy lek jest lepszy niż dostępne dotąd sposoby leczenia?
Paweł Rawicki, tata Alexa:
Zarówno badania na ten temat, jak i doświadczenia rodziców, z którymi jesteśmy w kontakcie, pokazują wyraźnie, że zarówno motorycznie, oddechowo jak i pokarmowo, terapia tym lekiem daje największe nadzieje.
Dzieci chorujące na SMA potrzebują leku za miliony
Potrzebujących dzieci, takich jak Alex, jest więcej! O swoje życie walczy też dziesięciomiesięczny Kacper Ryło. U chłopca również zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni typu I, aby dziecko mogło żyć, potrzebna jest terapia warta miliony. Innowacyjna terapia w USA kosztuje 2,1 miliona dolarów!
Nowy preparat, dopuszczony do stosowania w Stanach Zjednoczonych, opiera się na „zmodyfikowanym” wirusie, dostarczającym do organizmu pacjenta prawidłową kopię wadliwego genu. Dzięki jednorazowemu wlewowi obumieranie mięśni zostaje zahamowane, a maluch ma szansę na normalny rozwój i pokonanie choroby, do tej pory uznawanej za nieuleczalną
- czytamy na stronie ze zbiórką Kacperka.
SMA - cichy zabójca dzieci
Dzieci, które chorują na SMA typu pierwszego tracą władzę w całym ciele. Podstępna choroba prowadzi do upośledzenia mięśni szkieletowych, następnie do ciężkiej niewydolności oddechowej i śmierci. W opisie zbiórki Kacperka Ryło czytamy:
Dzieci z SMA nie budzą rodziców w nocy, bo ich płacz jest ledwie słyszalny, ich odruch ssania jest ledwo wyczuwalny przez matkę. Żyją, ale ich życie jest niesamowicie delikatne, słabe, a co najgorsze, bez leku z dnia na dzień przygasa, a dziecko staje na skraju życia i śmierci
Gdy choroba się rozwinie, to jedynym ratunkiem będzie respirator i sztuczna wentylacja i nie ma szansy na terapię. Warunkiem rozpoczęcia kuracji w USA jest wiek dziecka. Pacjent nie może przekroczyć drugiego roku życia!
Więcej informacji na temat zbiórki dla Kacpra >>> znajdziesz tutaj .
Zobacz też:
- Niezwykły wynalazek – aparat fotograficzny dla niewidomych. Możesz mieć udział w jego udoskonaleniu
- Uczniowie z Piły i ich nauczyciele rozpoczęli budowę sierocińca w Ugandzie
- "Ostatnia puszka prezydenta Pawła Adamowicza". Do kogo trafią pieniądze?
Autor: Bernadetta Jeleń