Profilaktyka zdrowia

Na czym polega innowacyjna terapia genowa? Prof. Mirosław Ząbek:"To jest kosmos, coś kompletnie unikalnego" 

Profilaktyka zdrowia

Na czym polega innowacyjna terapia genowa? Prof. Mirosław Ząbek:"To jest kosmos, coś kompletnie unikalnego" 

U małej Ani wykryto rzadką chorobę AADC, która uniemożliwia prawidłowy rozwój u dzieci. Dziewczynkę poddano terapii genowej, która może być nadzieją dla wielu osób. Podczas rozmowy z Dzień Dobry TVN prof. Mirosław Ząbek, wyjaśniał, na czym polega jej unikalność.

Ania choruje na AADC

Ania Balcerska jest drugim dzieckiem w Polsce, u którego wykryto bardzo rzadką chorobę AADC. W jej wyniku organizm dziewczynki nie produkuje dopaminy i serotoniny, czyli istotnych neuroprzekaźników odpowiedzialnych za ważne funkcje życiowe oraz rozwój. Przerażona matka dziewczynki zaczęła szukać informacji na temat sposobów leczenia i tak trafiła na profesora Krzysztofa Bankiewicza, neurochirurga i neurologa. Postanowiła skontaktować się z nim w sprawie córki. Specjalista od lat pracuje w Stanach Zjednoczonych i jako na pierwszy na świecie podjął się przeprowadzenia operacji wykorzystujące terapię genową.

Jest to terapia przyszłości

- powiedział w materiale dla Dzień Dobry TVN.

Innowacyjny zabieg chirurgiczny został przeprowadzony też u Ani Balcerskiej. Teraz dziewczynka musi przejść dalsze leczenie oraz rehabilitację. Jest to niestety bardzo kosztowne, dlatego rodzice uruchomili specjalną zbiórkę. Informacje o tym, jak można wesprzeć rodzinę, znajdziesz tutaj.

Zobacz materiał o historii chorującej na AADC Ani:

"Terapia przyszłości", przygotował: Szymon Brózda

Czym jest terapia genowa?

Ze wspomnianym w materiale z profesorem Bankiewiczem współpracuje prof. Mirosław Ząbek, którego widzowie TVN znają już z pierwszego odcinka dokumentalnego serialu „Neurochirurg”. W Dzień Dobry TVN opowiedział o zastosowanej u dziewczynki terapii genowej, która polega na dostarczeniu brakującego genu do konkretnego obszaru w mózgu.

W przypadku terapii genowej (…) my staramy się naprawić to, co powstało w wyniku jakiegoś błędu przy tworzeniu ludzkiego organizmu. To są wady, które wynikają z braku najczęściej jakiegoś genu lub z jego wadliwości. Dzisiaj jesteśmy, wykorzystując techniki inżynierii genetycznej, w stanie wyprodukować kopię takiego poprawnego, brakującego genu (czy wadliwego). Tylko pozostaje jeszcze sztuka, w jaki sposób wprowadzić go do mózgu

- wytłumaczył.

Oznacza to, że gen jest produkowany laboratoryjnie, a następnie, za pomocą wektorów wirusowych, umieszcza się go w mózgu. Robi się to za pomocą techniki operacyjnej, którą pomógł wprowadzić w Polsce prof. Bankiewicz.

To są operacje, które wykonuje się w czasie rzeczywistym silnego pola magnetycznego

- dodał profesor Ząbek.

Podczas operacji wykorzystuje się także barwnik, dzięki któremu chirurdzy widzą, z jaką precyzją rozprzestrzenia się dany gen.

Czy terapia genowa pomaga dzieciom chorym AADC?

Dzieci, które przeszły terapię genową, przez 6 tygodni zostały poddane obserwacji. Niedaleko szpitala zostało im wynajęte mieszkanie, co pozwoliło na najczęstszy kontakt z nimi. Specjaliści zauważyli, że u pacjentów zaczęła się pojawiać poprawa stanu zdrowia.

Od małych rzeczy. To, że zaczął chłopiec podnosić rękę. To, że potrafił się przekręcić. To, że leżał na brzuchu. To, że sam podnosił głowę, rozglądał się, patrzył na świat za oknem. Takie same elementy poprawy funkcji obserwowaliśmy u Ani. One cały czas są, cały czas postępują

- powiedział profesor Mirosław Ząbek.

Dzięki terapii dzieci, które przed operacją leżały, miały problemy z oddychaniem, teraz uczą się podstawowych funkcji, takich jak chwytanie.

To jest nieprawdopodobna odmiana w bardzo szybkim tempie

- dodał.

Terapia genowa a inne choroby

Innowacyjna terapia genowa z pewnością przynosi poprawę u dzieci chorujących na AADC. Pojawiające się dzięki niej efekty są na tyle obiecujące, że może ona zostać zastosowana do leczenia choroby Parkinsona, ale nie tylko.

Przyszłość terapii genowej jest ogromna właśnie w chorobie Parkinsona, gdzie wydaje się, że to będzie najłatwiejsze, w chorobie Huntingtona. Być może, i to jest prawdopodobne, że w chorobie Alzheimera, ale i w wielu różnych innych jednostkach chorobowych nieneurologicznych – w chorobach krwi, w białaczkach, w różnych innych chorobach zwyrodnieniowych czy mukowiscydozie i również w onkologii

- objaśnił profesor Mirosław Ząbek.

Obecnie ośrodkiem, który należy do wiodących, jeśli chodzi o specjalizowanie się w terapiach genowych, jest Szpital Bródnowski w Warszawie. To tutaj przyjeżdżają lekarze ze Stanów Zjednoczonych przyglądający się nowatorskim działaniom.

Zobacz także:

Nie oglądałeś Dzień Dobry TVN na antenie? Pełne odcinki znajdziesz w serwisie Player.

Co sądzisz o tym artykule?
70
7
Wybrane dla Ciebie
Komentarze
0